Dagens stora bioteknikvinst är att vi kan vara på väg mot ett botemedel mot typ 1-diabetes🧵 Tolv diabetiker injicerades med stamcellsderiverade öar i bukspottkörteln. De började producera insulin igen. Efter ett år behövde 10/12 av deltagarna inte längre injicera insulin.

I det diagrammet kan du se responsen på en måltid. Vid baslinjen blir blodsockernivåerna farligt höga (höger) eftersom deltagarna inte producerar insulin alls (proxied av C-peptidnivåer, vänster). Men lägg märke till blodsocker- och C-peptidnivåerna efter behandlingen:

Med behandlingen blev patienterna bättre och bättre. Deras bukspottkörtelfunktion förbättrades med tiden, och de blev mer och mer kapabla att hantera mat, och att göra det utan att behöva injicera insulin.

En dryg månad efter behandlingen hade HbA1C-nivåerna i provet sjunkit mot den högsta rekommenderade nivån, och kort därefter sjönk de till prediabetiska nivåer. De var inte fantastiska på något sätt, men det här är en otrolig förbättring för de som lider av typ 1.

Ännu viktigare var att det blev tydligt att behandlingen gjorde det möjligt för människor att hålla sitt blodsocker på nivåer som var ganska acceptabla, för det mesta. Det är därför det var möjligt för de flesta av dem att bli insulinoberoende efter denna behandling med nästan en spruta.

Nu kanske du har märkt att det i de två sista diagrammen finns ett avsnitt som säger "Deltagaren dog". Två patienter dog, men inte på grund av denna behandling. Den första bröt rättegångsprotokollet på grund av en allvarlig skada och dog av hjärnhinneinflammation. Den andra berodde på redan existerande demens.

Dessa dödsfall är tragiska, men de talar inte emot framgången med denna terapi. Och denna terapi verkar vara mirakulös. En enda infusion och tre dagars immunsuppression resulterade i att alla kunde botas från behovet av insulin. Typ 1-diabetes besegrades.

Nästa steg för denna behandling är enkla. För det första, öka farten. Jag tycker att regeringen ska kasta pengar på det här. För det andra har regeringen möjlighet att göra vissa avregleringar för att göra detta mycket billigt. Jag ger inga detaljer här just nu. Detta ligger i HHS:s händer.

Om det görs på rätt sätt kanske vi kommer att kunna eliminera typ 1-diabetes under vår livstid, och färre och färre människor kommer att behöva lida av en livstid av hantering av en fruktansvärd och en gång dödlig kronisk sjukdom. Om Gud vill.

Du kan läsa studien här:

Redigera: De använde rATG för induktion och de kräver underhåll med sirolimus plus takrolimus.

@MichaelFord_JD De tre dagarna var rATG. De var tvungna att göra sirolimus + takrolimus. Men om det blir problematiskt kan de bara avbryta behandlingen och bli diabetiker igen.